أظهرت تجارب مخبرية مبكرة أن نسخة معدلة من أداة تحرير الجينات 'كريسبر' قد تتيح تعطيل الكروموسوم 21 الإضافي المسؤول عن متلازمة داون، في خطوة يراها باحثون واعدة على طريق تطوير علاجات مستقبلية للحالة.
وتنجم متلازمة داون عن وجود نسخة إضافية من الكروموسوم 21، ما يرفع عدد الكروموسومات في خلايا المصاب إلى 47 بدلًا من 46، ويؤدي إلى اضطراب في عمل عدد من الجينات، وهو ما يرتبط بمشكلات إدراكية وزيادة احتمال الإصابة المبكرة بمرض ألزهايمر.
ويقود الدراسة الدكتور فولني شين من مركز 'بيث إسرائيل ديكونيس' الطبي في بوسطن، إذ يرى فريقه أن تعطيل عمل الكروموسوم الزائد بأكمله قد يكون نهجًا علاجيًا أكثر فاعلية، في ظل صعوبة تحديد الجينات المسؤولة مباشرة عن التأثيرات المرتبطة بالمتلازمة من بين مئات الجينات الموجودة عليه.
ويستند هذا التوجه إلى آلية بيولوجية طبيعية، إذ يتولى جين 'إكسيست' في الإناث إسكات أحد الكروموسومين 'إكس' داخل الخلايا. وانطلق الباحثون من فرضية مفادها أن إدخال هذا الجين إلى الكروموسوم 21 الإضافي قد يؤدي إلى تعطيله بطريقة مشابهة.
لكن المحاولات السابقة واجهت عقبات تقنية، أبرزها صعوبة إدخال الجين بدقة في نسخة واحدة فقط من بين النسخ الثلاث للكروموسوم 21 داخل الخلية، مع ضمان حدوث ذلك في أكبر عدد ممكن من الخلايا.
وبحسب الدراسة المنشورة في مجلة 'وقائع الأكاديمية الوطنية للعلوم'، فإن الأداة المعدلة من 'كريسبر' رفعت كفاءة دمج جين 'إكسيست' في الكروموسوم الإضافي بنحو 30 مرة مقارنة بالأساليب التقليدية.
ورغم أن النتائج ما تزال محصورة في نطاق الاختبارات المخبرية، فإنها تقدم، بحسب الباحثين، دليلًا أوليًا على إمكان تطوير هذا المسار في المستقبل.
وفي السياق نفسه، قال الدكتور ريوتارو هاشيزومي من مستشفى جامعة ميي في اليابان، وهو غير مشارك في البحث، إن النهج يبدو واعدًا للغاية، لكنه لا يزال حتى الآن مجرد إثبات للمفهوم على مستوى الخلية.
أظهرت تجارب مخبرية مبكرة أن نسخة معدلة من أداة تحرير الجينات 'كريسبر' قد تتيح تعطيل الكروموسوم 21 الإضافي المسؤول عن متلازمة داون، في خطوة يراها باحثون واعدة على طريق تطوير علاجات مستقبلية للحالة.
وتنجم متلازمة داون عن وجود نسخة إضافية من الكروموسوم 21، ما يرفع عدد الكروموسومات في خلايا المصاب إلى 47 بدلًا من 46، ويؤدي إلى اضطراب في عمل عدد من الجينات، وهو ما يرتبط بمشكلات إدراكية وزيادة احتمال الإصابة المبكرة بمرض ألزهايمر.
ويقود الدراسة الدكتور فولني شين من مركز 'بيث إسرائيل ديكونيس' الطبي في بوسطن، إذ يرى فريقه أن تعطيل عمل الكروموسوم الزائد بأكمله قد يكون نهجًا علاجيًا أكثر فاعلية، في ظل صعوبة تحديد الجينات المسؤولة مباشرة عن التأثيرات المرتبطة بالمتلازمة من بين مئات الجينات الموجودة عليه.
ويستند هذا التوجه إلى آلية بيولوجية طبيعية، إذ يتولى جين 'إكسيست' في الإناث إسكات أحد الكروموسومين 'إكس' داخل الخلايا. وانطلق الباحثون من فرضية مفادها أن إدخال هذا الجين إلى الكروموسوم 21 الإضافي قد يؤدي إلى تعطيله بطريقة مشابهة.
لكن المحاولات السابقة واجهت عقبات تقنية، أبرزها صعوبة إدخال الجين بدقة في نسخة واحدة فقط من بين النسخ الثلاث للكروموسوم 21 داخل الخلية، مع ضمان حدوث ذلك في أكبر عدد ممكن من الخلايا.
وبحسب الدراسة المنشورة في مجلة 'وقائع الأكاديمية الوطنية للعلوم'، فإن الأداة المعدلة من 'كريسبر' رفعت كفاءة دمج جين 'إكسيست' في الكروموسوم الإضافي بنحو 30 مرة مقارنة بالأساليب التقليدية.
ورغم أن النتائج ما تزال محصورة في نطاق الاختبارات المخبرية، فإنها تقدم، بحسب الباحثين، دليلًا أوليًا على إمكان تطوير هذا المسار في المستقبل.
وفي السياق نفسه، قال الدكتور ريوتارو هاشيزومي من مستشفى جامعة ميي في اليابان، وهو غير مشارك في البحث، إن النهج يبدو واعدًا للغاية، لكنه لا يزال حتى الآن مجرد إثبات للمفهوم على مستوى الخلية.
أظهرت تجارب مخبرية مبكرة أن نسخة معدلة من أداة تحرير الجينات 'كريسبر' قد تتيح تعطيل الكروموسوم 21 الإضافي المسؤول عن متلازمة داون، في خطوة يراها باحثون واعدة على طريق تطوير علاجات مستقبلية للحالة.
وتنجم متلازمة داون عن وجود نسخة إضافية من الكروموسوم 21، ما يرفع عدد الكروموسومات في خلايا المصاب إلى 47 بدلًا من 46، ويؤدي إلى اضطراب في عمل عدد من الجينات، وهو ما يرتبط بمشكلات إدراكية وزيادة احتمال الإصابة المبكرة بمرض ألزهايمر.
ويقود الدراسة الدكتور فولني شين من مركز 'بيث إسرائيل ديكونيس' الطبي في بوسطن، إذ يرى فريقه أن تعطيل عمل الكروموسوم الزائد بأكمله قد يكون نهجًا علاجيًا أكثر فاعلية، في ظل صعوبة تحديد الجينات المسؤولة مباشرة عن التأثيرات المرتبطة بالمتلازمة من بين مئات الجينات الموجودة عليه.
ويستند هذا التوجه إلى آلية بيولوجية طبيعية، إذ يتولى جين 'إكسيست' في الإناث إسكات أحد الكروموسومين 'إكس' داخل الخلايا. وانطلق الباحثون من فرضية مفادها أن إدخال هذا الجين إلى الكروموسوم 21 الإضافي قد يؤدي إلى تعطيله بطريقة مشابهة.
لكن المحاولات السابقة واجهت عقبات تقنية، أبرزها صعوبة إدخال الجين بدقة في نسخة واحدة فقط من بين النسخ الثلاث للكروموسوم 21 داخل الخلية، مع ضمان حدوث ذلك في أكبر عدد ممكن من الخلايا.
وبحسب الدراسة المنشورة في مجلة 'وقائع الأكاديمية الوطنية للعلوم'، فإن الأداة المعدلة من 'كريسبر' رفعت كفاءة دمج جين 'إكسيست' في الكروموسوم الإضافي بنحو 30 مرة مقارنة بالأساليب التقليدية.
ورغم أن النتائج ما تزال محصورة في نطاق الاختبارات المخبرية، فإنها تقدم، بحسب الباحثين، دليلًا أوليًا على إمكان تطوير هذا المسار في المستقبل.
وفي السياق نفسه، قال الدكتور ريوتارو هاشيزومي من مستشفى جامعة ميي في اليابان، وهو غير مشارك في البحث، إن النهج يبدو واعدًا للغاية، لكنه لا يزال حتى الآن مجرد إثبات للمفهوم على مستوى الخلية.
التعليقات